Enfermedades Raras

Empoderando las vidas de pacientes con enfermedades raras

La vida es un viaje de salud para los pacientes afectados por enfermedades raras. La rareza y la complejidad de estas afecciones pueden dificultar el diagnóstico y el tratamiento. Esto puede tener un costo físico y emocional para los pacientes y sus familias.

Nuestra unidad de negocio, Sanofi Genzyme, ha sido pionera en enfermedades raras durante más de 35 años mediante el desarrollo de terapias de reemplazo enzimático para el tratamiento de trastornos de almacenamiento lisosomal.

Continuamos enfocándonos en ser transformadores en enfermedades raras: desarrollando terapias, apoyando la investigación y ofreciendo soluciones innovadoras que tienen el potencial de ofrecer un cambio significativo a aquellos afectados por enfermedades raras. 

Nuestro compromiso de brindar a los pacientes soluciones de atención médica va más allá de los productos, y ofrece servicios y soporte que complementan nuestras terapias.

Fomentando la biotecnología

Nuestra experiencia en el desarrollo de terapias para enfermedades raras que pueden ser progresivas, severamente debilitantes y potencialmente mortales comenzó con trastornos de depósito lisosomal que incluyen las enfermedades de Gaucher, Fabry, MPS I y Pompe. Este sigue siendo un enfoque importante para nosotros y también hemos ampliado nuestro enfoque para incluir condiciones relacionadas donde existe una gran necesidad médica no satisfecha.

Algunos de nuestros programas de desarrollo actuales incluyen una terapia de segunda generación en investigación para la enfermedad de Pompe, una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD) y una terapia oral en investigación para la enfermedad de Fabry, enfermedad de Gaucher tipo 3 y una forma genética de la enfermedad de Parkinson.


Referencias

Emerging markets: world excluding U.S., Canada, Western Europe (France, Germany, UK, Italy, Spain, Greece, Cyprus, Malta, Belgium, Luxembourg, Portugal, the Netherlands, Austria, Switzerland, Sweden, Ireland, Finland, Norway, Iceland, Denmark), Japan, South Korea, Australia and New Zealand